在第三季度，Dynavax报告的销售额为1.677亿美元。
这是因为与成熟精子相比，新生成的精子有准确修复损伤的能力。图2 研究成果（图源：[2]）辐射导致的精子DNA损伤，会遗传给后代吗？科学界得出互相矛盾的结果已非罕见，这种分歧还是要归因于缺乏对机制的深入探索。
导语：人类近80%的遗传突变发生在父系生殖系，辐射损伤是造成精子突变的一大诱因。然而，当卵子与受到辐射损伤的精子受精时，卵子提供的母体修复蛋白也试图修复父本DNA近期，美国报道了一项纳入24例危重型COVID-19相关ARDS患者的随机、对照、双盲研究，脐带充质干细胞输注能显著改善患者存活率并缩短治疗时间。目前关于干细胞治疗新冠的初期数据主要集中在间充质干细胞上。目前的研究表明，在12个月的随访中，CT图像所发现的肺部病变只有在人脐带间充质干细胞治疗的患者中才能完全解决。
每次随访时发现，人脐带间充质干细胞组的相关症状发生率均低于安慰剂组，中和抗体均为阳性，中位抑制率分别为61.6%和67.6%。两组术后1年随访不良事件及12个月肿瘤标志物比较无显著性差异。美国FDA预计于2023年5月29日前公布审评结果。
01多域生物完成Pre-A+轮融资，推进蛋白降解新药研发11月28日消息，多域生物（Polymed Biopharmaceuticals）宣布完成由赛智伯乐和科发共同投资的Pre-A+轮融资。022022年Biotech死亡名单近日，Fierce Biptech发布了2022年Biotech死亡名单，这是一份在金融动荡和临床失败的危险重压下诞生的名单，包括7家公司，他们或已永久倒闭，或已有明确迹象表明即将进入破产倒闭阶段。新冠病毒入侵时，这层保护膜可阻止其与宿主细胞结合，特异性阻断新冠病毒入侵。为了活下去，这些企业也曾做过努力，但当无法实现自救时，只能以倒闭收尾结束。
若获批，SRP-9001将成为首个治疗DMD的基因疗法。希望这些企业失败背后的一些经历，可以为整个行业带来一些警示作用。
此前真实世界研究中，全国多地新冠病毒暴露后人群中使用后安全有效，可有效降低密接人群的阳转率。SRP-9001是一种在研基因疗法，通过将目的基因递送到肌肉组织，针对性地产生抗肌萎缩蛋白的有效成分。目前，全球已有数个蛋白降解药物进入临床试验阶段，并显示出较好的临床效果。在临床试验中，SRP-9001治疗在多个时间点显示出积极的结果，包括在治疗后一年、两年和四年，此外还表现出了一致的安全性。
本轮融资获得的资金将用于支持该公司两个临床前候选化合物（PCC）的IND申报及临床试验。这7家公司分别是：Diffusion Pharmaceuticals、Exicure、Genocea Biosciences、H3 Biomedicine、Kaleido Biosciences、Orphazyme、Bone Therapeutics。罗氏联合开发基因疗法获优先审评资格11月29日，罗氏与Sarepta Therapeutics联合宣布，美国FDA已接受其基因疗法SRP-9001的生物制品许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良，并授予优先审评资格。03阿斯利康4.02亿美元引进NRF2激动剂11月28日，英国公司C4X Discovery表示，已经和阿斯利康签署价值4.02亿美元的协议，计划使用其NRF2激活剂，研发一种用于治疗炎症和呼吸道疾病的口服药物，重点针对慢性阻塞性肺病（COPD）
Kim表示：我们能够用来自患者的纤毛细胞制造类器官，然后测试它们是否有可能使这些纤毛细胞更好地工作的药物，我们可以用源自患者血液的iPSC（ induced pluripotent stem cells）制造类器官，甚至无需进行活组织检查就可以试用这些患者特异性肺细胞。迄今为止，研究人员已经能够研究发现类似于大脑、肾脏、肺、肠、胃和肝脏的类器官，还有更多正在开发中。
人体体内有多少种不同的组织和器官，就有多少种类器官。该技术将有助于弥合动物模型和人体临床试验之间的转化差距，从而允许进行更有针对性的临床研究，以降低成本并提高成功率。
HSCI科学家David Breault 医学博士与另一位 HSCI 研究员 Qiao Zhou 博士在肠细胞转化为产生胰岛素的 β 细胞方面取得了突破性进展。他们的培养物还包括来自血管的辅助细胞，以刺激干细胞生长。很长一段时间以来，人们认为肺气肿等疾病可能是由干细胞缺陷引起的，但一直无法检验这一想法。Breault 更进一步暗示了从患者来源的iPS 细胞中产生类器官的可能性，这些细胞可以转化为产生胰岛素的 β 样细胞。Breault 和 Zhou 开发了一种将肠上皮细胞转化为产生胰岛素的 β 细胞的方法，并在肠类器官上测试了他们的方法。研究证明，可以将载有这些经过修饰的胰岛素生成细胞的基质植入糖尿病小鼠体内，从而成功地调节血糖水平。
这种转变是可能的，因为这些细胞在发育过程中来自同一区域并具有许多特征。Breault表示：能够制造出可以在一两步内转化为 β 细胞的患者特异性祖细胞可能代表着糖尿病治疗的重大进步。
如果能够了解在干细胞水平上出了什么问题，可能会有一种全新的细胞类型可以成为药物的靶点。个性化医疗方法也可以通过从同一患者身上产生许多类器官并从中筛选出最有效的药物来实现。
类器官被科学家用来在实验室研究疾病和治疗，培养类器官正在成为现实。除了从胚胎细胞发育而来，球状体也可以从患者自身的细胞中提取并存入患者特异性细胞的生物库中。
图1 相关研究（图源:[1]）研究人员已经能够使用来自自闭症患者的类器官来显示参与细胞增殖的基因调控异常，使用类器官观察寨卡病毒在早期胚胎发育过程中与小头畸形之间的关系，通过驱动神经元生成细胞的分化来阻碍正常的大脑发育。研究人员已经研究出如何为干细胞创造合适的环境，以便干细胞就可以按照自己的遗传指令进行自我组织，形成类似于由多种细胞类型组成的微型器官的微小结构。在我们看来，许多肺部疾病就像干细胞的失败，它们无法修复损伤，Kim说。此外，可以使用 CRISPR/Cas9 等基因组编辑工具对干细胞进行修饰。
从每个患者身上产生无限量的组织供应对于罕见疾病的研究和治疗也极为有用，在这些疾病中，进行研究和测试治疗的患者数量是有限的。我们这个时代一些最突出的神经发育疾病，如精神分裂症或自闭症谱系障碍，是影响整个人类基因组的独特人类疾病，HSCI研究员 Paola Arlotta博士解释说。
研究人员Kim和她的团队是第一批培育模拟肺部两个不同部分的肺类器官的科学家：气道和发生气体交换的肺泡囊。Rubin 实验室正在研究大脑球体中密集分布的神经元球，这些神经元球持续产生一种或几种类型的细胞。
类器官的可能性是无限的，这是肺部研究中一个激动人心的时刻。现在可以从患病细胞中制造类器官并进行实验，以确定干细胞或与它们对话的辅助细胞是否是肺部疾病的原因。
类器官从干细胞中生长出来，这些细胞可以无限分裂并产生不同类型的细胞作为其后代的一部分。类器官帮助人类模拟疾病就人脑而言，类器官这项技术打开了一扇窗，当研究人员试图研究复杂的、本质上的人类特征或疾病时，这一点变得尤为重要。糖尿病是一种与胰岛素有关的代谢性疾病，胰岛素是一种由胰腺产生的激素，可以让细胞从血液中吸收葡萄糖。类器官为药物研发提供窗口一些科学家只需要彼此相似的特定细胞类型。
迄今为止，为了进行此类测试，制药业一直依赖与正常或患病组织几乎没有相似之处的动物模型和人体细胞。根据HSCI执行委员会成员 Lee Rubin 博士的说法，这可能是临床试验高失败率背后的原因之一，增加了药物研发的高成本，每种新药从研发到上市平均需要20亿美元。
另一个重要的好处是有可能限制神经生物学研究所需的动物数量。以类器官作为方法，可以使研究人员能够进行更大规模的研究，加速通常研究不足的疾病进展。
这种培养组织的方式将为人类提供更多关于人类发育和疾病的新见解，并让他们有机会了解药物如何与这些微型器官相互作用，这为药物研发领域和个性化医疗提供了新方法。自2010年代初以来，培养类器官的技术得到了迅速改进，并被The Scientist评为 2013 年最大的科学进步之一。
